腦科學被譽為人類探索生命和理解自身的“終極疆域”，是本世紀最重要的前沿科學之一，其中，CNS（中樞神經系統）疾病正成為全球最大的疾病負擔之一，存在巨大臨床需求。
4月25日下午 ，以“格物致知，叩問蒼穹”為主題的杭州萬物生長大會分論壇暨傳化科技城CNS產業論壇在錢灣智谷成功舉辦。論壇由神濟昌華聯合創始人彭林博士主持，來自海內外的名校教授、罕見病臨床專家、科技創業者、專業投資者及各級政府領導等近百人相聚一堂，聚焦CNS領域科研和臨床進展，探討最新前沿技術應用，促進政、產、學、研、醫協同及資本賦能。
蕭山開發區黨工委委員、管委會副主任張凱云致歡迎辭。她指出，蕭山區對生物科技產業發展十分重視和支持，她表示：“以生物技術產業為主要方向的傳化科技城，充分發揮傳化鏈主優勢，建設滿足科創企業不同階段需求的專業載體、搭建全生命周期的百億基金群、踐行研招投運服一體化的產業園經營體系，引領區域新質生產力發展典范。歡迎海內外科學家和創業者來這片熱土，創新創業、幸福生活。”
《罕見病/遺傳病診療產品的研究與臨床轉化》
浙江大學醫學院附屬第二醫院醫學遺傳科/罕見病診治中心主任 吳志英
吳志英博士從罕見病的背景現狀，到診療技術平臺的搭建、新藥研發進展、基礎研究和臨床轉化等多個角度，對我國罕見病發展進行回顧和展望。她還分享了浙江大學醫學院附屬第二醫院醫學遺傳科在罕見病領域研究中的歷程和成果，為相關研究者提供了重要借鑒，并呼吁更多力量參與到罕見病的研究、診斷和治療中。
哥倫比亞大學神經科學教授 Neil A. Shneider
Neil A. Shneider教授帶來了Fus突變ALS的最新研究進展，他從定義，發病機制、臨床表現、全球在研項目等方面，全面介紹了ALS（肌萎縮側索硬化癥）這個罕見病。他在FUS突變ALS上的研究成果不僅提供了ALS治療新途徑，也為其他CNS疾病的藥物研發提供了參考。
美國芝加哥大學神經科學教授 Raymond P. Roos
Raymond P.Roos教授分享了通過病毒在小鼠中樞神經系統中遞送C9ORF72的反義重復序列研究。他的研究發現，C9ORF72關鍵起始密碼子的突變引起了反義DPR（二肽重復）蛋白的產生。他一直從事動物模型構建以及識別ALS的關鍵基因的研究，致力于探索ALS的發病機制。他的最新研究成果為理解C9ORF72的突變如何引發神經退行性疾病提供了新的思路，有望推動未來相關治療的戰略發展。
浙江大學醫學院教授 白 戈
白戈教授介紹了Charcot-Marie-Tooth type 2 neuropathies CMT2作為一組遺傳異質性疾病的形成機理與分子聯系。研究發現，在環境應激時，許多CMT2引起的突變蛋白通過進入應激顆粒（SGs），與G3BP異常相互作用并整合到SG通路中。這些發現不僅揭示了不同的CMT 2突變體之間的應力依賴的分子聯系，也為理解環境介入下的遺傳異質性提供了概念框架。
對話聚焦“基因治療在神經系統疾病的應用前景”
在清華大學基礎醫學院副院長&神濟昌華創始人賈怡昌教授主持下，哥倫比亞大學神經科學教授Neil A. Shneider、浙江大學醫學院附屬精神衛生中心（杭州七院）主任鄧偉教授、科動生物創始人魏東博士、神拓生物創始人周露博士、傳化科技城生科基金合伙人謝恩偉先生等嘉賓，就“基因治療在神經系統疾病的應用前景”主題展開熱烈討論。
嘉賓們圍繞基因治療為主的先進療法：中美之間科研與臨床轉化異同、國內監管及審批政策、定價與支付體系等要點展開了激烈討論。專家們一致認為，CGT行業已成為生物醫藥行業發展的第三次革命浪潮，倡議醫產學研協同，推進基礎研發、創新技術、醫學轉化與臨床應用，尤其是突破性療法及提高藥物可及性方面需更加努力。其中，謝恩偉著重分享了過去一年，傳化生科基金在先進療法領域布局的4個項目背后的投資邏輯和生態打造方面的行動策略。在被問及20多年如一日在CNS領域尤其是漸凍癥方面的科學探索、技術研發和創業體會，賈怡昌教授感懷至深的是，對于科學的嚴謹和勇于創新的雙向奔赴，對創業的百感交集，和對攻克漸凍癥義無反顧的決心。
彭林博士感慨道：擁有38年發展歷程的傳化集團踐行長期主義，生生不息耕耘傳化科技城20余年；CNS領域孜孜不倦的產學研奮斗者，不畏艱難同樣踐行著長期主義，相信同路人一定會相逢。
本次論壇由杭州傳化科技城和神濟昌華聯合舉辦，蕭山經濟技術開發區和科技城管理局大力支持。
浙公網安備33010902000391